Какая беда…
РФФИ в числе своих success stories опубликовал интервью с академиком Л. В. Розенштраухом, которое в интересном свете раскрывает положение дел с медицинской и фармацевтической наукой на Руси и удручает тем, что даже в случае с лучшими ее представителями мы имеем дело с ухм, гм, так сказать…
Текст, расположенный по адресу http://www.rfbr.ru/rffi/ru/news_events/o_1896965
я копирую ниже для удобства читателей, а тут, вкратце, комментирую то, что совершенно необходимо.
Речь идет о новом препарате ниферидиле, который, оказывается, имеет совершенно фантастически огромное противоаритмическое действие (85-90%) и высокую безопасность. Это, якобы, доказано испытаниями, что провели “партнеры-клиницисты Кардиоцентра, это одно из лучших в стране отделений по нарушениям сердечного ритма во главе с профессором С.П. Галицыным, полностью закончили клинические испытания внутривенной формы введения препарата. В исследование было включено 100 пациентов”. В базе данных минздрава сведения о выданном на это испытание разрешении не нашлись. Разрешение давал еще Росздравнадзор.
Журналист спрашивает: “Если «Ниферидил» – это настоящий прорыв в медицине, какие сложности стоят на пути его внедрения? Что еще предстоит сделать в рамках разработки препарата?
Мы написали несколько статей, опубликовали их на русском языке, получили русский патент на препарат. После этого написали статью на английском языке в американский журнал Сердечно-сосудистой Фармакологии. У нас было 3 рецензента – и их мнение сошлось в одном пункте критики. Ахиллесовой пятой нашей работы является отсутствие группы контроля. Это группа сравнения или плацебо контролируемые исследования. То есть это здоровые пациенты или пациенты с аритмией, которые получают не лекарство, а пустышку.
К сожалению, это одна из самых дорогих частей исследования. Зачем человеку глотать какие-то пилюли, если он здоров? Или зачем человеку с аритмией принимать то, что ему не поможет? Ответ прост – это компенсируется деньгами. Для нашей работы нужна очень строго отобранная группа, которая бы показала, что эффект от нашего лекарства отличается от плацебо. А для подобных испытаний у нас нет средств.
Не смотря на важность сделанного рецензентами замечания, тем не менее шанс публикации нашей статьи очень высок, так как мы можем ввести специальный раздел под названием «Ограничения», и в этом разделе подтвердить указанный рецензентами недостаток и еще раз указать на сильные стороны полученных результатов.”
Это так нехорошо сказано по существу и по форме, что надо объяснить на всякий случай. Обычно, за исключением случаев ОЧЕНЬ БОЛЬШОГО ЭФФЕКТА, можно утверждать, что лекарство действует, только по результатам сравнительного эксперимента. Контролируемого испытания. В нем одних больных лечат, например, “старым надежным” лекарством, а других, таких же, новым лекарством. Если в группе, получающих новое лекарство результаты лучше – это выявляется, и тогда можно утверждать, что новое – лучше.
Соображения о том, что здоровым таблетки не нужны, а больных нельзя оставлять без лечения – свидетельство печального непонимания или лукавства. В Вестнике РАМН (2007;(5):22-6) опубликована статья М. Гилярова с соавт., в которой представлены результаты сравнения нибентана (разрешенный на Руси препарат, предшественник продвигаемого ниферидила) в кардиверсии с электрокардиоверсией. Это есть доказательство эффективности, хоть и плохонькое – без рандомизации. Это испытание в базе данных разрешенных испытаний не значится. Впрочем, испытание, вероятно, было лет 15 назад. Если инферидил лучше нибентана – легко доказать в сравнении с нибентаном.
В 2011-2012 годах ряд статей по ниферидилу опубликованы в русских журналах, диссертации защищены, но ни одно из этих исследований на людях не значится в базе данных разрешенных испытаний минздрава. Если у этой исследовательской группы все так хорошо обстоит, что ей не надо даже разрешений в минздраве получать для испытаний с участием больных, то изобретателю грех жаловаться. Зарегистрировано росздравнадзором 2 испытания ниферидила, что должны были окончиться в 2012 г. Значит, есть возможность экспериментировать?
Если сотрудничающие с патентодержателем клиницисты проводят испытания, то почему бы им не muddle как-нибудь, бех контрольной группы, а провести небольшое рандомизированное испытание. И больным лучше, и публиковаться легче.
Эти требования хорошего эксперимента – с контрольной группой, рандомизацией, ослеплением, достаточно длительным отслеживанием – не пустяки, не пуристика, не чистоплюйство. Это необходимо для того, чтобы в практику вводились эффективные и безопасные лекарства. Напомним, что именно антиаритмические средства известны тем, что при высокой эффективности они начнают убивать. Самые эффективные в подавлении аритмии убивают чаще всего. Поэтому плохие исследования типа “полечили 100 человек, и у 80 нормализовался сердечный ритм” – не просто не доказывают эффективности. Они создают иллюзию эффективности и безопасности. Поэтому их нельзя публиковать.
Промоция на сайте спонсора проблемы доказательства эффективности и безопасности лекарства не решает, разве, что повышает шансы на получение следующего гранта РФФИ.
В. Власов, ODSM
